חברת התרופות הבינלאומית גילאד הודיעה היום (ה') על קבלת אישור FDA, למוצר לטיפול בסרטן שפיתחה חברת קייט פארמה, אותה רכשה גילאד לפי שווי של 12 מיליארד דולר באוגוסט האחרון.
המוצר, שנקרא כעת Yescarta, אושר באחד המסלולים המהירים ביותר שהתוו אי-פעם לתרופה חדשה בשוק על ידי ה-FDA (רשות המזון והתרופות האמריקאית). בשל השילוב בין המסלול המהיר לחדשנות המוצר, נותר חשש עד הרגע האחרון כי ה-FDA תקבל רגליים קרות ולא תאשרו, אולם בסופו של דבר בשל המידע הקליני המשכנע ובשל היעדר חלופות לחולי סוג הסרטן בהם מטפלת החברה, אושר המוצר של קייט פארמה. עם זאת, ההתוויה מגבילה בינתיים את השימוש במוצר, עד שייאסף מידע נוסף.
Yescarta אושרה עבור טיפול בלימפומה מסוג Large B-Cell Lymphoma ומיועדת בינתיים רק חולים שהמחלה שלהם חזרה למרות שני סבבים של טיפול קלאסי (כימותרפי או ביולוגי). בהמשך, כאשר יצטבר יותר מידע, ייתכן ותורחב ההתוויה כך שהטיפול יינתן כקו שני או ראשון או יחד עם הטיפול הקלאסי. עד היום היא נבדקה בקצת יותר מ-100 חולים בהתוויה זו, כמות קטנה מאוד יחסית לתרופות מאושרות אחרות.
המוצר יכיל גם אזהרת "מסגרת שחורה" מתופעה של cytokine release syndrome) CRS) , תופעה שיכולה לגרום לפגיעה מוחית קטלנית. תופעת הלוואי הזו, הובילה לעצירת ניסוי אצל מתחרה של קייט, ג'ונו, שפיתחה מוצר דומה לזה של קייט. אצל ג'ונו נפטרו שלושה נבדקים בניסוי בשל תופעה זו, וגם אצל קייט היא הופיעה אצל 13% מהמטופלים, ומבין 4 הנפטרים מבין המטופלים בניסוי 3 סבלו מ-CRS, אולם לא ברור שמותם נגרם מכך (ולא מן הסרטן עצמו). בכל מקרה, עבור חולים שאין להם ברירה אחרת והתרופה יכולה לייצב או אפילו להעלים את מחלתם, ייתכן שזהו הסיכון שאפשר לקחת, ולכן אושרה בכל זאת התרופה, ללא ניסויים נוספים.
גילאד מעריכה כי השוק שניתן לפנות אליו במסגרת ההתוויה הוא של 7,500 חולים בשנה. המוצר ימכר במחיר של 373 אלף דולר לחולה, כלומר מדובר בשוק פוטנציאלי של 2.7 מיליארד דולר. יצויין כי המחיר נקבע בינתיים על ידי גילאד, כאשר בעולם התרופות לרוב חברת תרופות מקבלת מחברות הביטוח את המחירים אותם היא דורשת, אולם דווקא גילאד נאלצה לעבור בעבר תהליך של מו"מ עם חברות הביטוח, כאשר תמחרה את התרופה שלה לצהבת נגיפית במחיר שנתפס כגבוה מידי (אף שהצדדים הסכימו שהמוצר מצויין).
בהודעתה מסרה גילאד כי הצליחה לייצר את תאי ה-T תוך 17 יום ב-99% הצלחה. מהירות ייצור התאים חשובה מאוד שכן בינתיים מתדרדר מצבו של החולה (שכאמור, תמיד מגיע אל קייט במצב רעוע לאחר שעבר טיפולים קודמים).
בקדם מסחר עולה כעת מניית גילארד 2.4% כלומר נראה כי השוק מעריך כי אישור מהווה הפחתה של הסיכון לגילאד סביב המוצר.
מאז ההימור העצום שהימרה גילאד על קייט, ב-11% לשווי של 104 מיליארד דולר. מכאן שגם השוק אוהב את העסקה, למרות המחיר, ורואה בקייט את התשובה לחיפוש של גילאד אחרי פעילות משמעותית בתחום הסרטן. קייט הפסיקה להיסחר בנאסד"ק ב-2 באוקטובר וכעת היא חלק מגילאד. השווי האחרון של החברה במסחר היה 10.3 מיליארד דולר, מעט מתחת למחיר הרכישה, ככל הנראה מתוך התחשבות במיסוי.
קייט פארמה, שהוקמה בארה"ב על ידי הישראלי פרופ' אריה בלדגרין, בין היתר על בסיס ההמצאות של פרופ' זליג אשח ממכון ויצמן ואיכילוב, פיתחה שיטה ייחודית לטיפול בסרטן. במסגרת הטיפול מפיקים תאי T ממערכת חיסון של החולה, מעבירים אותם תהליך של הנדסה גנטית במסגרתו מלמדים אותם להכיר את התא הסרטני, ואז מחזירים אותם לגוף.
התוצאות, כאמור, הן מרשימות מאוד. ללא הטיפול, חולים במחלה שורדים בממוצע שישה חודשים, עם סיכויים של 7% לרמיסיה מלאה (כלומר שסימני המחלה ייעלמו). חולים שמחלתם כבר נעלמה וחזרה, או שלא הגיבה לתרופות מלכתחילה, הם במצב גרוע יותר. זוהי הקבוצה שנכנסה לניסוי של קייט, ואצל מחציתם לא נמצאה שום עדות לקיומו של סרטן חצי שנה לאחר הטיפול. יצויין כי לטיפול תופעות לוואי קשות, גם אם לא נופלים על הצד הקטלני.
מעניין יהיה לראות כיצד תצליח גילאד להטמיע את התהליך של קייט, שהוא שונה מן האופן שבו מטפלים היום בסרטן ומחייב היערכות מיוחדת של הקליניקות ובתי החולים. בשיווק של מוצרים הדורשים היערכות מחודשת של הרופאים, בתי החולים וחברות הביטוח, לפעמים נדרשות כמה שנים עד שהמכירות מתחילות להמריא, גם ללא תלות בטיב המוצר. אולם, ייתכן שבשל הנראות התקשורתית הגבוהה של קייט ומערך המכירות הגדול שהיא כבר בנתה עוד לפני הרכישה על ידי גילאד וכבר החלה להכשיר למשימה, הדרך שלה תהיה קצת קצרה יותר.
בינתיים הוגש המוצר לאישור גם באירופה והתשובה צפויה במחצית הראשונה של 2018.